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Horizon制药公司潜心于拓荒与贸易化翻新药物，以满足难得疾病大风湿性疾病领域的治疗需求。刻期，该公司宣布，已向美国食品和药物整治局（FDA）提交了一份生物制品许可申请（BLA），申请准予teprotumumab用于勾当性甲状腺眼病（TED）的治疗。该公司已乞请对这份BLA进行优先查察。 

此前，FDA已赋与teprotumumab治疗活动性TED的攻破性药肉体格、孤儿药资历、快速通道资格。 

teprotumumab BLA的提交，基于确认性III期病例钻研OPTIC的自动数据。本年3月宣布的顶线结果显示，研讨达到了主要止境，与劝解剂组比较，teprotumumab治疗组患者眼球突出或鼓胀表现出显然改进：teprotumumab治疗组有82.9%的患者达到眼球突出或鼓胀减少2妹妹或更多的主要尽头，而安抚剂组仅为9.5%，数据具有统计学显着差异（p＜0.001）。眼球突出（proptosis）是TED患者发病的主要启事。另外，该研讨也抵达了悉数次要尽头。保险性方面，teprotumumab的安然概况与该药医治TED的II期研讨中一致。详细数据将在本年晚些时辰举行的医学集会上公布，并将在偕行评断期刊上发表。 

Horizon公司董事长、总裁兼ceoTimothy P.Walbert显现：“勾当性TED对无效疗法具备着显着未满足医疗需求，这是一种招致痛苦悲伤与引诱目力眼光的疾病，当前还不有FDA容许的医治方案。这次BLA是朝着向该类患者供应首个经FDA应允疗法的目的迈出的紧要一步。” 

OPTIC研究的联结首席研讨员、席德西奈医疗外围眼眶与甲状腺眼病工程主任Raymond Douglas展现，“OPTIC研究中，遭受teprotumumab治疗的患者眼球突出产生了前所未有的削减，而这当前只要在活动性疾病完结后能耐经过手术治疗。要是获取准许，teprotumumab将为临床大夫供给第一种药物，在勾当性TED时期除了治疗其他痛楚的症状以外，来削减眼球突出。” 

teprotumumab是一种全人IgG1单抗，靶向胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R），开荒用于中度至重度甲状腺眼病（TED）的医治，该病一般与格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）关系。 

甲状腺眼病（TED）是一种发展性的、致衰性的本人免疫性疾病，勾当性疾病窗口有限，在此期间无需手术干预干与即可医治。只管TED常常产生在甲状腺机能亢进或格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）患者身上，但它是一种怪异的疾病，由本身抗原激活眼眶内细胞上IGF-1R介导的信号复合物惹起。这会导致一连串的前面效应，形成短暂的、不可逆转的损害。勾当性TED持续长达3年，其特征是眼后炎症和布局裁减。随着TED的停顿，它会造成很有问题的危害，网罗眼睛突出（眼球突出）、斜视（眼球错位）、复视（两个视觉），何况在某些状况下会招致失明。 

今朝，患者必须履历勾当性TED，直至疾病变得不活泼（这一样平常会留下永远性与眼力受损的终于），此后才智发展繁杂而猥贱的手术，但手术或者永远没法恢复视力或皮相。TED患者经常履历暂且的功能、心理和经济包袱，涵概不能工作和从事素日生计勾当。（生物谷Bioon.com） 

原文出处：Horizon Therapeutics plc Submits Teprotumumab Biologics License Application (BLA) for the Treatment of Active Thyroid Eye Disease (TED) 

原标题：首个甲状腺眼病立异疗法！Horizon公司IGF-1R靶向单抗teprotumumab在美国提交上市申请 

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