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医药家产脱销书《十亿美元分子》的原型是福泰制药（Vertex）。这家成立于1989年的公司从1000万美元资金起步，可以说是权门林立的制药界中的黑马企业。Vertex出产过3款年发卖额逾越10亿美元的药物（丙肝药Incivek已撤市），公司市值在2018年5月初度达到450亿美元，跻身寰球药企市值TOP25。

在按照2018年处方药发卖支付排名的最新版全球制药企业TOP50中，Vertex借助2018年30.38亿美元的营收位居榜单第43名。Vertex当前领有3款上市药物，皆用于医治囊性纤维化疾病，只不过实用人群的细分类型差别。

拿下所有CF患者

囊性纤维化（CF）是囊性纤维跨膜传导疗养因子（CFTR）基因渐变导致的CFTR卵白缺点或缺失而引起的一种罕见、致命性遗传病。CFTR蛋白是位于细胞膜上的一个氯离子通道，CFTR基因渐变会导致上皮细胞没法正常外运CI-，CI-和水联络于胞内形成多量黏液壅闭全身外排泄腺，导致慢性阻塞性疾病和胰腺恪守不全，临床首要透露表现为慢性咳嗽、大批黏炎、历久慢性腹间、吸收不良解析征、成长发育迟钝等。

CF是一种常染色体隐形遗传病，儿童必须遗传来自父母双方的两个瑕玷CFTR基因才会扶病。CFTR基因今朝已知有大约2000个突变，在亚洲人群中较稀有，在北美、欧洲与澳大利亚影响约75000人。CF患者的中位死年岁是25~30岁。

Kalydeco（ivacaftor）于2012/1/20日初次得到FDA核准，是举世第一款直接针对CF致病基因的药物，被誉为“2012年最需要的药物”。Kalydeco是一种CFTR增效剂，经过增进CFTR卵白的门控活性（离子跨膜的伎俩）来加强缺陷型CFTR蛋亮的服从，合用于g551d渐变的CF患者，全世界或是只有4900名患者可以服用，以增进肺遵守。