治疗自身免疫性出血疾病 创新疗法获批扩展适用范围
时间:2019-06-30 17:43 来源:未知 作者:健康新闻 点击:次
日前，DOVE Pharmaceuticals 公司颁发，FDA核准该公司的血小板生成素受体激动剂Doptelet （avatrombopag）精简顺应症，医治慢性免疫性血小板削减症（ITP）成年人患者。这些患者对后期疗法反馈缺失。
免疫性血小板减少症是一种罕见的本身免疫性出血性疾病，在美国约有6万名成年人受其影响。患者症状为血小板数量少，招致过度瘀伤与严重出血。当症状持续超越12个月时，ITP被认为是慢性的。疲倦和烦闷的形状一样平常与ITP有关，天天对严重流血的害怕感会限制患者的工作糊口生涯以及酬酢与逍遥勾当。
当然不有治愈办法，但血小板生成素受体打动剂（TPO-RA）一般被用来有用地筹划疾病。然则，诸如每周皮下给药，隐蔽的肝脏毒性与食品限制等成分大约会成为TPO-RA无效医治的须要障碍。
Doptelet（avatrombopag）是一种与食品一路服用的口服TPO-RA，能摹拟TPO的作用，TPO是畸形血小板生制造的首要休养因子。Doptelet已于去年5月失去FDA许可，用于医治将遭受手术的慢性肝病（CLD）成年人患者的血小板减少症。
▲Doptelet（图片泉源：Doptelet官网）
在要害性3期临床钻研中，Doptelet给药招致大大都患者在医治的第八天血小板计数至少为50,000 /μL，在为期6个月的疗程中，Doptelet维持血小板计数在方针局限内的成效优于抚慰剂。其它支持要求的医治的效果数据来自两项治疗ITP的2期临床试验，和两项医治CLD患者血小板削减症的3期临床试验。
“DOVE公司很高兴为患者和医生提供Doptelet，用于医治对畴前疗法反馈不敷的慢性ITP成年患者，”DOVE总裁兼首席履行官David Zaccardelli博士说。“除了为ITP患者供应新的治疗选择外，咱们估计Doptelet还可以解决需要的未满足医疗需求。咱们衷心感谢感动介入我们临床工程的患者与敬业的研讨职员。”
参考原料：
[1] DOVA PHARMACEUTICALS ANNOUNCES FDA APPROVAL OF SUPPLEMENTAL NEW DRUG APPLICATION FOR DOPTELET (AVATROMBOPAG) FOR TREATMENT OF CHRONIC IMMUNE THROMBOCYTOPENIA (ITP). Retrieved June 27, 2019, from http://investors.dova.com/news-releases/news-release-details/dova-pharmaceuticals-announces-fda-approval-supplemental-new
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