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风丘 

起原：医药魔方Info 

10月14日，药物病例履行登记与新闻公示平台表现武田制药发起其NAE战胜剂Pevonedistat群集阿扎胞苷治疗较高风险的骨髓增生异常分析征（HR MDS）、慢性髓单核细胞白血病（CMML）或低原始细胞急性髓性白血病（AML）的III期临床钻研。 

 

泉源：药物临床实行注销与动静公示平台 

该试验的首要指标是肯定与阿扎胞苷单药比照，pevonedistat和阿扎胞苷云集给药能否能改良EFS。（MDS或C米女L患者的事务界说为出生避世或转为AML（以先产生者为准），低原始细胞AML患者的事件定义为出世。）EFS：从随机化至发生EFS事故的年华（关于MDS或C玉人L患者，EFS事务定义为死亡或发生AML转化，以先发作者为准；对于低原始细胞AML患者，该事故界说则为出世）。 

pevonedistat是一种NEDD8激活酶NAE的小份子压制剂，用于医治骨髓增生异常、多种白血病和肿瘤。NEDD8活化酶(NAE)是Neddylation历程中的限速酶，克制NAE的活性，或许飞腾泛素-卵白酶体细碎(UPS)通路的活性与干系蛋亮的降解，要挟肿瘤细胞凋亡。与卵白酶体压榨剂相比，NAE抑制剂对骚动扰攘侵犯细胞内情况稳态更有奇特性。 

其它，还有一款NAE压榨剂TAS4464 由TaihoPharmaceutical启迪处于I期病例。