生物技术新锐9200万美元助力心脏病基因疗法开发
时间:2019-10-29 17:31 来源:未知 作者:健康新闻 点击:次
固然心脏病是全世界规模内的首要出生避世缘故原由之一，但行业对这一领域的趣味和投入俨然不如别的领域那么大，而且其治疗主要着重于症状的处置。Tenaya Therapeutics是一家试图采用多管齐下的门径，扭转这一现状的生物手艺新锐公司，日前获取了9200万美元的新资金。
TenayaceoFaraz Ali师长教师说：“心脏是一个烦复的器官，兴许以不合的方式蜕化。咱们从过往凄惨的教导中进修到的一部分经验是，曩昔的门径行不通。”
Tenaya于2016年由格莱斯顿研究所（Gladstone Institutes）与德克萨斯大学西南医学核心（University of Texas Southwestern Medical Center）的科学家共同创立，专一于研发针对心脏衰竭的药物。遏制当前，该公司也曾召募了1.42亿美元。Ali西席说：“公司成立之初的责任是果敢地寻求科学，并运用正确的器械来完成这项工作。若是标题是心肌细胞（使心脏跳动的肌肉细胞）流失，例如在心脏起病作后，咱们可以寻找一种方式来生成新的心肌细胞，创设新的构造，并进步心脏的收缩材干。”这就是再生疗法的用武之地。Tenaya的技术是提供转录因子，可使心脏成纤维细胞（在心脏病发作后，在疤痕造成中起感化的细胞）发生发火刺激，从而酿成心肌。
Ali教师补充说，假如题目源于遗传学，也就是说假设有短处的基因不会导致心肌出生避世，但会招致心律不齐或疤痕，那末阻止其工作的妄想方案不是创造新的肌肉，而是获取在那处工作的肌肉。这就引出了基因疗法，添加毛病基因的康健拷贝。
目前，Tenaya正在基于三种分歧的平台——细胞再生、基因疗法与精准医学开辟新药。细胞再平生台使用新型腺相干病毒（adeno-associated virus，AAV）载体来供给专有的转录因子，这些转录因子可以驱动在体内的心脏成纤维细胞重编程进入心肌细胞。该平台当前的并重点是心肌梗死后的急性和慢性损伤。基因疗法平台使用AAV载体靶向传递与注释治疗无效载荷到心脏的特定细胞，目前的并重点是遗传性心肌病变。精准医学平台使用等基因iPSC衍生心肌细胞作为人类疾病模子来辨认与考据新的心力衰竭靶点，并筛选治疗性化合物。该平台目前的着重点是用小分子医治几种基因定义的扩张型心肌病变。
Ali老师表现：“我们的基因疗法与细胞再平生台尤为依托于病毒载体、腺相干病毒等。此刻几近全体人都明了到，产是基因治疗领域的首要弱点，其手艺含量至关高，与小分子打造纯粹分歧。咱们选择尽早发展投资，在产品进入病例前就在制作方面进行投资。”目前Tenaya有45名员工，主要遣散于初期启示与钻研。公司的本轮融资将用于推进与扩充产品管线，为细胞再生、基因疗法与精准医学多内容平台供应基础底细。该公司计划到2021年尾将其规模精简一倍，并在开发和制造领域增进更多的员工。
参考原料：
[1] Tenaya Therapeutics Closes $92 Million Series B Financing Retrieved O首席手艺官ber 15 2019 from https://www.tenayatherapeutics.com/tenaya-therapeutics-closes-92-million-series-b-financing/
(责任编辑：健康新闻) |