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基因敲除实现造血干细胞稳定重建

  日前,开释军总病院第五医学中心造血干细胞移植科与北京大学、北京佑安医院互助,在艾滋病兼并白血病患者的基因编辑成体造血干细胞移植研讨上取得必要停留:建立了CCR5基因编纂的技术体系,完成了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内持久倔犟的造血零碎重修,为后续基因编辑治疗的安然性和有用性钻研奠基了根底。相干研讨成绩今日在国际医学期刊《新英格兰医学杂志》上宣告。
 
  2007年,一名同时患有白血病和艾滋病的“柏林病人”在蒙受具有CCR5-德尔塔32突变的造血干细胞移植后,血清中的HIV病毒取得有效拔除,完成了艾滋病的“违拗性治愈”。
 
  截留军总医院第五医学外围陈虎、胡亮钉、张斌专家团队,与北京大学等单元严实相助,开展CRISPR基因编纂造血干细胞技术手段钻研。他们在前期实行钻研的底子上,拔取一名艾滋病合并白血病患者,在中华骨髓库中找到适宜康健供者后,体外行使CRISPR技能完成了临床级别正常供者造血干细胞中CCR5基因敲除,在造血干细胞移植科胡亮钉教授团队的一同起劲下,得胜将经由基因编辑供者来源的CD34+成体造血干细胞移植到患者体内;移植后4周,患者处于纯粹缓解状态,供者型细胞嵌合率达100%。经由19个月的随访显现,患者白血病处于持续完全减缓形状,该患者的造血系统取得恢复,经基因编纂后的成体造血干细胞或者在人体内一时倔犟存在,未检测到脱靶效应等干系副反应。
 
(责任编辑:健康新闻)