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一名在2013年接受CAR-T疗法治疗的慢性淋巴细胞白血病

宾夕法尼亚大学的 Carl H. June教授是CAR-T领域公认的“大牛”。在最新一期的Nature中,他带领团队发表了一项重磅成果:一名接受CAR-T疗法治疗的慢性淋巴细胞白血病患者已5年无癌(cancer free)。更重要的是,研究发现,CAR-T疗法发挥抗癌作用所需的最小剂量仅为1个细胞!

图片来源:Nature(doi:10.1038/s41586-018-0178-z)

这篇题为“Disruption of TET2 promotes the therapeutic efficacy of CD19-targeted T cells”的论文报告称,一名在2013年接受CAR-T疗法治疗的慢性淋巴细胞白血病(chronic lymphocytic leukemia,CLL)患者因为一个特殊的CAR-T细胞及其大量增殖产生的“后代”获得了缓解,且在之后的5年里,患者一直保持着“无癌”的状态。此外,目前CAR-T细胞依然存在于患者的免疫系统中。

Carl H. June教授与宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的J. Joseph Melenhorst博士是该论文的共同通讯作者。

This graphic shows how CAR-T therapy works. Credit: UT Southwestern Medical Center

特殊病例:获得缓解已5年

作为革命性癌症免疫疗法的关键代表,CAR-T疗法已经在血液学肿瘤中表现出了惊人的治疗效果。简单来说,这类疗法是从患者体内分离出T细胞,在体外对T细胞进行改造,为其装上能够特异性识别癌细胞的“导航”——嵌合抗原受体(CAR)后(也就是插入CAR基因,使T细胞表达嵌合抗原受体),再将这类“改装后的CAR-T细胞”进行扩增,回输到患者体内,发挥特异的抗癌作用。

 
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